Ed Damiano - kochający tata i jego projekt bionicznej trzustki

Poruszył mnie ten artykuł - miłego czytania!
(kolorowe lub wyeksponowane fragmenty tekstu pochodzą z tekstu oryginalnego stąd niezręczności językowe- niestety nie potrafię tego usunąć ani wyedytować)

wersja oryginalna na:
http://www.diabetesmine.com/2012/08/a-fathers-love-at-the-heart-of-bionic-pancreas-project.html

Za projektem “ bionicznej trzustki” stoi... kochający tata!

By MikeH na 27 sierpnia 2012

Chociaż  Ed Damiano nie ma cukrzycy , żyje z nią -  czasami nosi ciągłe  monitoringi glikemi albo dwie   pompy T- slim   firmy Tandem  i  ciągle śledzi wszystkie najnowsze  diabetologiczne urządzenia .

                                                                              

Ed Damiano

Czasami jego pompy są wypełnione roztworem soli  i czasami barwioną wodą - niebieska ciecz udaje  insulinę  i czerwona  zastepuje  szybko działający glukagonu . Ten  badacz z  Bostonu  nosi   te urządzenia w  przede wszystkim dla swojego  13-letniego syna  Davida, u którego zdiagnozowano cukrzycę typu 1 ponad dwanaście lat temu . Ale robi to także dla szerokiej rzeszy społeczności osób z cukrzycą, ponieważ to  urządzenie stanowi podstawę  dla dalszych opracowań   Damiano i stworzenia "Bionicznej" sztucznej trzustki. Projekt ten wchodzi obecnie w fazę  kluczowego okresu przejścia z fazy badań klinicznych  do realiów  prawdziwego świata.

W wywiadzie udzielonym w zeszłym roku , rozmawialiśmy z Damiano na temat jego próby klinicznej na  pacjenatach , która jest wspólnym projektem naukowców z Boston University, Harvard Medical School oraz Massachusetts General Hospital. Inicjatywa ta jest tylko jedną z kilku równolegle prowadzonych badań nad rozwojem tzw sztucznej trzustki i jej modeli  w całych Stanach Zjednoczonych i za granicą,  i tak jak dla wielu zaangażowanych w pionierski typ badań,  jest to krucjata  osobista dla Damiano.

Wszedł do społeczności cukrzycy o 12 lat temu, gdy jego żona Toby, pediatra, zdaiagnozowała cukrzycę u  ich syna w wieku 11 miesięcy.  Nie mieli w rodzinnej historii obciążeń cukrzycą i nie wiedzieli  nic o  tej autoimmunologicznej chorobie, ale szybko nauczyli się prowadzenia i opieki nad synem. Posiadając wykształcenie  akademickie w zakresie inżynierii mechanicznej i inżynierii  biomedycznej, Damiano postanowił wykorzystać swoje doświadczenie w pracy dla University of Illinois i rozpoczął  pracę nad wynalezieniem metody technologicznej do automatyzacji procedur, które rodzice prowadzący dziecko cukrzycowe  muszą obecnie wykonywać manualnie aby kontrolować poziom cukru we krwi. I to stanowiło punkt wyjścia dla obecnie prowadzonych badań, których postęp z rozszerzający się zakres z dumą obserwuje Damiano. Pracuje z dr Firas El-Khatib , starszym naukowcem w Boston University i  dr Steven Russell  z endokrynologiem z Massachusetts General Hospital , który również pracuje w Joslin Diabetes Center i nadzoruje projekt badań klinicznych. Zespół tworzy obecnie  prototyp tzw  "bionicznej trzustki," używając pętli ciągłego monitorowania glikemii (CGM) i dwóch pomp insulinowych T: slim – jednej z insuliną a drugą  zawierającą glukagon.

Składnik CGM jest specjalnym „na miarę” zaprojektowanym  przez firmę Tandem urządzeniem  i składa się z odbiornika Freestyle Abbott NAVIGA tor ( wycofanego już  urządzenia w Stanach Zjednoczonych) oraz standardowego  iPhone 4 (!)  zamkniętych razem w czarnej obudowie z tworzywa sztucznego  To urządzenie” combo” jest grubości trzech iPhone'ów, z ekranem zarówno na przedniej i tylnej stronie. Posiada nawet schowek do noszenia pasków! Aplikacja oblicza specjalny algorytm i komunikuje się bezprzewodowo z pompami insulinowymi, a następnie również wysyła wszystkie dane  do chmury  "iCloud", gdzie wszystkie dane mogą być dostępne i zarządzane. Bez obaw – na tym etapie  eksperymentów funkcje telefonu komórkowego i sms są wyłączone w telefonie, dzięki czemu użytkownicy mają dostęp tylko do aplikacji trzustki i nie mogą korzystać z innych funkcji telefonu!

                                                      

Ta obecna wersja będzie używana w kolejnych badaniach,jak twierdzi  Damiano , ale jego zespół również  pracuje również  z urządzeniem  Dexcom  aby stworzyć zaktualizowaną wersję, która będzie podobna, z wyjątkiem tego, że będzie korzystać z nowego czujnika  Dexcom GEN4 czujnik , obecnie w trakcie rejestracji . Damiano  ma nadzieję, że nowy model będzie gotowy w ciągu miesiąca lub dwóch, ponieważ  istnieje szansa,że  FDA zatwierdzi nowy czujnik  do końca 2012 roku.

Po tegorocznej ADA Sesji Naukowej w czerwcu , gdzie Damiano i jego zespół zaprezentowali wyniki badań ( i Damiano nosił i zademonstrował system z kolorową wodą), otrzymali dotację na nowe badanie przy użyciu pompy wypełnionej glukagonem – elementu, który sprawia że ich inicjatywa  jest wyjątkowa wśród badających koncepcję  sztucznej trzustki. Pomysł nie jest nowy , ale jest coraz bardziej realny, ponieważ glukagon się udoskonalił  a dwukomorowe pompy zostały już opracowane.

Damiano opisuje dwukomorową pompę wykorzystującą  glukagon jako lepszą ochronę  przed hipoglikemią niż funkcję  Low-Glucose Suspend (LGS)  , która jest obecnie dostępna w Europie(ale wciąż na etapie zatwierdzania przez FDA w USA). Funkcja LGS tymczasowo zatrzymuje dostarczanie insuliny gdy PWD osiągnie zaprogramowany poziom BG, ale Damiano twierdzi,że funkcja ta jest zbyt wolna i użytkownik może balansować  w niebezpiecznie niskim zakresie  poziomu glikemi, a nawet glikemia może dalej  stale spadać  gdy  LGS zaczyna interweniować. Natomiast  pompa z glukagonem może szybciej reagować i rozpocząć podnoszeniepoziomu glikemi danej osoby na zasadzie bolusowania niewielkiej ilości szybko działającego glukagonu.

"To jest system  aktywne reagujący i znacznie bardziej skuteczny  niż LGS. Z regulacyjnego punktu widzenia, podawanie insuliny nie zmienia się, ale glukagon dodaje poduszkę bezpieczeństwa ", powiedział. "Piętą Achillesową jest niebezpieczeństwo, że czujnik może nie być dokładny i dostarczany  glukagon  może spowodować zwyżkę glikemi, i wszystko rozbija się w tym momencie o fakt, że czujniki  dostępne  obecnie w USA nie są wystarczająco dobre. Ale rozwiązanie tego problemu to kwestia tylko czasu.”

                                             

Damiano widzi duży potencjał w glukagonowej pompie, która może być "przejściowym urządzeniem", które być może  zostanie zatwierdzone i stanie  się dostępne dla osób, które prowadzone są  na pompie lub wstrzykują sobie insulinę  zanim nastąpi przełom w opracowaniu kompleksowej trzustki bionicznej lub sztucznej.

Trzyletni plan  badań który rozpocznie się w przyszłym  roku mogłoby potencjalnie umożliwić uczestnikom  badania PWD  nosić pompę glukagonową przez 11 do 14 dni, przy równoczesnym użyciu  własnego planu insulinoterapii w tym czasie.

Kolejny etap badań bionicznego trzustki rozpocznie się pod koniec tego roku, twierdzi Damiano mówi. Ogólny harmonogram jest dość ambitny:

·        Pod koniec 2012 roku, całoroczne badania będą analizować system oparty na pętli dwóch pomp i iPhone-CGM systemy  noszone będą  przez około 20 dorosłych na pięć dni. Damiano planuje dwa PWDs (dla osób w wieku 21 lub więcej),  w każdym miesiącu. Podczas tych badań, uczestnicy będą nocować na terenie szpitala na szpitalnych łóżkach (z częstym monitorowaniem stężenia glukozy we krwi przez pracowników) i będą mogli poruszać się  po kampusie Massachusetts General Hospital , z dostępem do centrum fitness, ćwiczeniami,dostępem do kantyny lub kawiarni szpitalnej aby wybrać posiłki oraz opiekę pielegniarską dla ich bezpieczeństwa w ciągu dnia. Damiano ma również nadzieję, że cztery lub pięć innych szpitali w Stanach Zjednoczonych,w  których również  zostały przeprowadzane inne próby systemów sztucznej trzustki być może zgodzą się na włączenie do eksperymentu.

·        Następnego  lata  i ponownie w 2014 roku, zespół Damiano przeniesie badania na teren  Obozu Joslin i Clara Barton Obóz w środkowym Massachusetts. Planują objąć badaniem w sumie 32 dzieci  i młodych PWDs wieku 7 -21 na zasadzie   systemu zamkniętego obiegu na dwa tygodnie i otwartej pętli (gdy urządzenia nie są podłączone do automatycznego sterowania) na kolejne dwa tygodnie, monitorowanie wyników, podczas gdy obozowicze uczestniczą w regularnych zajęciach na obozie. Damiano mówi, że jego zespół stara się o uzyskanie  NIH dotacji i wykorzystanie innych możliwości finansowania tej fazy badań.

·        Jeśli wszystko pójdzie zgodnie z planem, ma nadzieję, że jedniodniowy cykl badań szpitalnych obejmujący 24 dorosłych będzie następnym etapem  w 2014 roku, co pozwoli uczestnikom na pracę i dzienny pobyt  w szpitalu i spanie w domu podczas podłączenia do systemu

Istotnym jest fakt ,że plany te  wychodzą daleko poza przewidywane wcześniej ramy projektu (feasibility studies), jakie nakreślił  zespół  w 2008 roku , którymi  zajmują się  się także inne inicjatywy badawcze. Dotychczas uczestnicy badania Damiano zostawali  podłączeni  do urządzeń wyłacznie na 13. piętrze  Massachusetts General Hospital na okres około dwóch dni z rzędu. Ale to będzie się zmieniać wraz z przejściem do  kolejnego etapu badań przejściowych, które muszą nastąpić przed decydującą , faza badań  niezbędne do uzyskania dopuszczenia przez FDA na rynek.

Damiano ma nadzieję, iż możliwe będzie przeprowadzenie  zasadniczej fazy badań  w  2015 roku. FDA nie  sfinalizowal ostatecznie oficjalnych  wskazówek dla tych badań, ale wydanieprzez FDA  w grudniu 2011 dokumentu : projekt wytycznych na temat sztucznej trzustki Projektu jest krokiem w dobrym kierunku.

                              

Ed Damiano sprawdza urządzenie swojego syna  Dawida -  pompę Animas Ping .

"Te małe a ważne kroki w dobrym kierunku- nasze kamienie milowe-  zawsze się sumują," mówi.

Cały czas, ten  cukrzycowy tata powtarza, że jego celem jest dotarcie do fazy gotowego, zatwierdzonego przez FDA produktu do czasu jego syn Dawid pójdzie do college'u na  jesień 2017.

"Mam mapę działania, która myślę że zaprowadzi nas do celu, ale na etapie badań musimy pogodzic sie z faktem ze dotarcie do celu to droga która trzeba jeszcze  przebyć" powiedział. "Nie chcę podłaczyć mojego dziecka do urządzenia, które jeszcze nie działa. Niedopracowana sztuczna trzustka jest gorsza niż jej brak. Niedopracowane urządzenie  może zaważyc na całej inicjatywie, zniwelować wszystkie nasze dotychczasowe wysiłki i wszystkie potencjalne korzyści wprowadzenie tej technologii.

Jeżeli chodzi o dotrzymywanie kroku nowinkom z zakresu  równolegle prowadzonych prac badawczych nad sztuczną trzustką, Damiano mówi,że  jego zespół zbiera bieżace informacje o nowych wydarzeniach na D-konferencjach diabetologicznych, a także organizuje  comiesięczną telekonferencję  konsorcjum stron na temat sztucznej trzustki, aby dowiadywać się o postępach. W odniesieniu do FDA  Damiano mówi, że jego relacje z agencją regulacyjną  są  jak najbardziej pozytywne, choć podkreśla, że ​ miał do czynienia z agencją  tylko od strony badawczej, a nie procesu komercjalizacyjnego - który jest najczęściej  krytykowaną częścią procesu .

Naukowcy, przedstawiciele  firmy Pharma i społeczności pacjentów mają różne definicje tego, co postrzegamy jako "szybkie" lub "wolne", gdy chodzi o zatwierdzenia medyczne, mówi Damiano, i wyzwaniem jest uczynienie wszystkiego aby proces dopuszczenia produktu postępował prawidłowo. Pomimo tego iż, chociażby ze względu na  syna, życzyłby sobie wprowadzenie produktu  jak najszybciej,twierdzi iż absolutnie  nie zgadza się z  opinią , że Stany Zjednoczone pozostają za innymi krajami w zakresie wprowadzania nowej technologii medycznej, bo uważa że to  inne kraje nie są  aż tak odpowiedzialne  jak Stany Zjednoczone  w tym zakresie.

" Czy powinniśmy być pierwsi? Nie sądzę ... mamy  tu do czynienia z obowiązkiem dołożenia  należytej staranności, "powiedział. "Nasze  czujniki CGM nie są jeszcze wystarczająco dobre, a wielu badaczy za granicą to lekceważy. Chcą tylko wypuścić kolejne urządzenie.  My musimy to zrobić lepiej ".

Damiano mówi, że ludzie będą modyfikować swoje zachowania podczas korzystania z urządzenia, które dokonuje bardziej szczegółowej analizy, a to uważa za zagrożenie w stosowaniu tej nowej technologii. "Będą mieli wieksze zaufanie do sztucznej trzustki i logiczne będzie,że przestaną anlizować  poziom cukru we krwi i będą mniej dbali o dyscyplinę w  swojej chorobie," powiedział. "To, co mnie martwi , to fakt, że technologia wejdzie do powszechnego użytku zanim będzie w pełni gotowa sprostać  wszelki pokładanym w niej nadziejom, a ludzie będą ją „ nosić” jakby była gotowa na wszystko , podczas gdy wcale tak nie jest ."

Doceniamy  zarówno pasję Eda , jego pracę jak i jego pełne ostrożności i przestrogi słowa. Dziękujemy, Panie Damiono, za poświęcenie swojego życia rozwojowi  tej technologii!